نتایج موفقیت آمیز ژن درمانی بر روی نوع خاصی از بیماری کودکان

♦به گزارش سلام نیوز به نقل از Newatlas، بر اساس یک مطالعه و پیگیری طولانی مدت جدید که در مجله ی پزشکی نیو انگلند منتشر شده است، یک ژن درمانی تجربی که برای درمان کودکان متولد شده با یک بیماری نقص ایمنی نادر ایجاد شده، اثر فوق العاده ای را نشان داده است.

نقص ایمنی شدید ترکیبی (SCID) یک بیماری نادر است که کودکان را فاقد سیستم ایمنی بدن می کند. این بیماری شاید بیشتر به عنوان بیماری “پسر حبابی” شناخته شده باشد که به داستان کاملاً تبلیغ شده ی دیوید وتر – پسری متولد شده با بیماری SCID در اوایل دهه ی 1970 که 12 سال در حباب محافظتی زندگی کرد – اشاره دارد.

یک نوع خاص از SCID شامل جهش در ژن ADA است و طی چند دهه ی گذشته دانشمندان در حال تحقیق در مورد روش های ارائه ی نسخه های عملکرد طبیعی این ژن به کودکان مبتلا به ADA-SCID بوده اند. ژن درمانی قبلی به نام Strimvelis در سال 2016 برای استفاده در اروپا تصویب شد، اما نگرانی هایی وجود دارد که این درمان می تواند با افزایش خطر سرطان خون مرتبط باشد.

این تکرار جدید ژن درمانی از یک ویروس متفاوت برای ارائه ی ژن عملکردی ADA استفاده می کند. این مطالعه شامل آزمایش بر روی 50 کودک است که نوع جدید ژن درمانی را دنبال کرده و شرایط آنها به مدت ۳ سال رصد می شود.

یافته های فوق العاده امیدوار کننده نشان می دهد تمام کودکان تحت درمان با ژن درمانی تا سه سال بعد هنوز زنده بودند و 48 نفر از 50 بیمار اساساً از ADA-SCID درمان شدند.

دونالد کهن، محققی که چندین دهه است روی این ژن درمانی ها کار می کند، می گوید: درمان 50 مورد به جز دو مورد موفقیت آمیز بود و هر دو کودک توانستند به روش های درمانی فعلی برگردند که در نهایت یکی از آنها پیوند مغز استخوان را انجام می دهد.

اگر چه این ژن درمانی خاص جدید هنوز در دسترس نیست، اما چندین روش درمانی یک بار مصرف دیگر نیز طی چند سال گذشته به تایید بازار رسیده که ارزان نیستند. در سال 2017 یکی از این نوع ژن درمانی ها برای بیماران آمریکایی تأیید شد که قیمت آن نزدیک به نیم میلیون دلار بود.

سال بعد ژن درمانی دیگری توسط FDA تأیید شد و با برچسب قیمتی معادل 850،000 دلار وارد بازار شد، در حالی که قیمت این روش های درمانی ژنی یکبار مصرف سر به فلک می کشید.

مشخص نیست که ممکن است هزینه ی این روش درمانی جدید برای ADA-SCID چقدر باشد، اما Strimvelis با برچسب قیمتی بیش از 700،000 دلار وارد بازار شد. قبلاً ذکر شده بود که درمان های فعلی برای ADA-SCID در طی چندین سال می تواند به سرعت به میلیونها دلار افزایش یابد. بنابراین گفته شده است که هزینه ی درمانی ژن درمانی یک بار مصرف باید ارزان تر از درمان های فعلی باشد.